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    2025年5月全球首例碱基编辑治疗新生儿案例与Elevidys基因疗法安全性事件同期发生，研究团队在《Nature Biomedical Engineering》发表综述系统比较AAV、LNP和EV三大递送平台的技术边界与临床转化现状。
  • Nature综述：详述基因治疗明星载体腺相关病毒 (AAV)
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    因临床致病性小、多种组织嗜性和长期的转基因表达，腺相关病毒（AAV）已成为临床基因治疗的重要递送工具。 重组腺相关病毒（rAAV）是在非致病野生型AAV基础上改造而成的特异性更强的基因载体，已成为一种治疗各种疾病的工具。
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    近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40 5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。
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    既看不到盈利曙光，又不断有安全性问题的拷问，直接引发了大规模的产业撤退：9月底，渤健宣布停止所有使用AAV衣壳的基因治疗项目，将资源转向
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    AAV递送是一种利用腺相关病毒 (AAV) 作为载体，将遗传物质（如治疗性基因或CRISPR工具）输送到细胞中的基因治疗技术。 它因其高安全性、低免疫原性和对多种细胞类型的靶向能力而备受关注。





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